Leaders in the Development of Precision Genetic Medicine
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サレプタ社はプレシジョン遺伝子治療開発の最前線にいます。デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)、最近では、5つのタイプの肢帯型筋ジストロフィー(LGMD)、シャルコー・マリー・トゥース病(CMT)、ムコ多糖症(MPS)IIIA型、ポンペ病やその他のCNS関連疾患に対する遺伝子治療において、目覚ましい競争力のある地位を築いており、さまざまな開発ステージで総計20以上の治療法の研究を行っています。 サレプタ社のプログラムおよび研究の中心は、RNA、遺伝子治療、遺伝子編集をはじめとする、いくつかの治療法にまたがっています。 サレプタ社を支えているのは、希少な遺伝子疾患を有する患者さんの生命予後を大幅に改善するという、大胆かつ重要なミッションです。

お問い合わせ先

サレプタ・セラピューティックス株式会社 
(Sarepta Therapeutics K.K.)
〒100-0005
東京都千代田区丸の内3丁目2番3号
丸の内二重橋ビルディング3階